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第二篇使用模拟模型研究lecanemab治疗早期阿尔茨海默病患者的潜在价值的文章

卫材株式会社（总部：东京，首席执行官：内藤晴夫，以下简称“卫材”）今日宣布其在同行评议期刊《神经病学与治疗》上发表了一项早期评估的结果，该评估旨在使用经验证的疾病模拟模型–ad archimedes condition event（ad ace）模型^1,2,3，从美国医保支付方和社会的角度来估计抗β淀粉样蛋白（aβ）原纤维抗体lecanemab在治疗早期阿尔茨海默病（ad）患者的潜在经济价值。这是第二篇关于lecanemab潜在价值的文章，上一篇是关于使用模拟模型对lecanemab的长期健康结局进行评价，于2022年4月在《神经病学与治疗》上发表⁴。医保支付方角度重点关注直接护理费用（如门诊和住院服务、药物、干预治疗费用、疗养院和居家医疗保健服务），社会角度则进一步考虑了社会成本（如生产力损失和非正式护理费用）。如之前一篇文章所述，与标准治疗*（soc）相比，在soc基础上加用lecanemab（lecanemab soc）治疗的个体从基线到轻度、中度和重度ad的疾病进展可能会减缓，平均减缓时间分别为2.51年、3.13年和2.34年。这种基于模型的模拟初步结果可能会延长质量调整生命年（qaly**），并减少正式和非正式护理费用***。此外，本研究中使用的ad ace模型框架有助于评估lecanemab在不同情况下的潜在价值以及进行敏感性分析，包括患者子集、替代治疗停止规则****、潜在给药方案以及主要不确定性来源的影响。

卫材研发的lecanemab，旨在改善脑中已存在淀粉样病变的早期ad患者的预后，同时致力于开展和分享相关研究的临床分析和社会经济学分析。为此，卫材希望为利益相关者从社会角度讨论lecanemab的潜在临床价值和社会经济学价值提供基础，并暂时不为lecanemab定价。

这一基于模型的模拟利用了iib期临床试验（研究201）的结果，该试验评价了lecanemab用于已存在淀粉样病变的早期ad患者的疗效和安全性，并已发表。其还根据临床和经济审查研究所（icer）*****的建议，在广泛的支付意愿阈值范围（50,000美元-200,000美元/qaly）内估计了lecanemab soc的潜在经济价值。从医保支付方角度来看，对于确认存在淀粉样病变的早期ad患者来说，相比于soc，预计lecanemab soc将增加0.61 qaly，非治疗总费用将减少8,707美元/人（社会角度：增加0.64 qaly，减少11,214美元）。根据这一早期经济评价，估计lecanemab的潜在年度价值导向定价(vbp)为9,249-35,605美元（社会角度：10,400-38,053美元）。

icer的价值框架⁵表明，不能仅根据临床和成本效益指标来衡量价值，因此在评估长期价值时，还要在框架中加入对背景因素以及其他获益和不利因素的考量。相对于直接医疗费用而言，ad还给社会造成了巨大负担，这可能导致在估计lecanemab的合理价格时采用社会视角并提高广泛支付意愿阈值范围的上限。

许多ad患者接受了家人和朋友的非正式护理，2021年美国无偿护理总时间超过160亿小时，价值2716亿美元⁶。这些预测和模拟结果表明，早期使用lecanemab治疗可能会减少此类成本和经济负担，并为医疗保健决策者提供有关lecanemab潜在临床和社会经济学价值的深刻见解。我们很快就能获得lecanemab iii期clarity ad研究的数据，从而为模型输入提供信息并完善研究结果。如果lecanemab获得美国食品药品监督管理局（fda）的批准，卫材可能会使用这个框架以及其他考虑因素（如可负担性、卫生系统的可持续性等）来确定vbp。

卫材株式会社高级副总裁、神经系统疾病研发业务总裁兼全球阿尔茨海默病负责人、卫材美国董事长兼首席执行官ivan cheung表示：“卫材的目标是创造新疗法，比如我们的抗β淀粉样原纤维抗体lecanemab，这可能有助于减轻阿尔茨海默病患者及其家人的焦虑。对于阿尔茨海默病，重要的是评价疗法的整体价值，不仅要考虑医疗成本，还要考虑巨大的社会成本。作为卫材“关心人类健康使命、信任和透明度”承诺的一部分，我们将继续公布有关lecanemab的数据和信息，并期待今年秋季能够分享lecanemab验证性iii期clarity ad临床试验的结果。”

卫材于2022年5月在加速批准通道下完成向fda滚动提交lecanemab治疗早期ad的生物制品许可申请（bla）。lecanemab治疗早期ad的iii期clarity ad临床研究正在进行中，并于2021年3月完成招募，共入组1795名患者。clarity ad研究的主要终点数据将于2022年秋季公布。fda已经同意，在clarity ad研究完成后可将所得结果作为确证性研究的结果，以验证lecanemab的临床获益。卫材可能于2022财年内（截至2023年3月）向fda提交lecanemab的全面批准申请（具体取决于clarity ad临床试验的结果）。2022年3月，卫材开始在日本根据事先评估咨询制度向药品和医疗器械管理局（pmda）提交申请数据，以使lecanemab尽早获批，并将根据卫材2022财年内clarity ad研究的结果申请生产和上市许可。另外，根据clarity ad研究的结果，卫材计划于2022财年在欧洲提交新药申请。

本新闻稿讨论的是正在开发的药物的研究用途，无意传达关于疗效或安全性的结论。我们并不保证此试验用药物将成功完成临床开发或获得卫生当局的批准。

*ad的标准治疗（soc）目前包括生活方式调整和症状的药物治疗。

**质量调整生命年（qaly）是一种衡量健康结局的指标。由于健康是生命长度（即数量）和生活质量（qol）的函数，qaly的产生则是为了将这些属性的值合并为一个个体指数。一个qaly等于处于完全健康状态的一年。qaly评分范围从1（完全健康）至0（死亡）。例如，一项新的干预措施可能会增加3年的寿命，并将生活质量改善70%（qaly评分为2.1），而现有的干预措施可能会增加3年的寿命，但qol 仅可改善50%（qaly评分为1.5），所以这项新干预措施的增量qaly将为0.6 qaly。

***正式和非正式护理费用不包括lecanemab药物费用。

****在情景分析中探讨了替代的治疗停止规则，即在1.5年、3年和5年的固定期限后停止lecanemab治疗。

*****icer是美国的一家非营利性研究组织，专注于评估处方药、医疗测试、器械和卫生系统提供创新的临床和经济价值证据。

¹ kansal ar, tafazzoli a, ishak kj, krotneva s. alzheimer’s disease archimedes condition-event simulator: development and validation.alzheimers dement (ny).2018;4:76-88.published 2018 feb 16. doi:10.1016/j.trci.2018.01.001.

² tafazzoli and kansal. disease simulation in drug development, external validation confirms benefit in decision making.the evidence forum.2018.

https://www.evidera.com/wp-content/uploads/2018/10/07-disease-simulation-in-drug-development_fall2018.pdf

³ tafazzoli a, weng j, sutton k, et al. validating simulated cognition trajectories based on adni against 436 trajectories from the national alzheimer’s coordinating center (nacc) dataset.11th edition of clinical trials on 437 alzheimer’s disease (ctad); barcelona, spain: 2018.

⁴ tahami monfared aa, tafazzoli a, ye w, chavan a, zhang q. long-term health outcomes of lecanemab in patients with early alzheimer’s disease using simulation modeling. neurol ther 11, 863–880 (2022). https://link.springer.com/article/10.1007/s40120-022-00350-y.

⁵ icer value framework 2020-2023. 2022.icer_2020_2023_vaf_02032022.pdf

⁶ alzheimer’s association. 2022 alzheimer’s disease facts and figures 2022 available from: alzheimers-facts-and- figures.pdf.

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自2020年新冠疫情发生以来，如何做好防护成为人们生活的重要问题。

2022年3月8日，卫材（中国）投资有限公司（简称“卫材中国”）正式对外宣布，为满足广大消费者特别是有宝宝的家庭的在疫情期间确保环境清洁安心的强烈市场需求，将正式在中国隆重上市含有长效抗菌剂etakⓡ的除菌喷雾（中文名称：怡待可ⓡ除菌喷雾）。

etakⓡ是持续型抗菌剂，由广岛大学大学院医系科学研究科口腔生物工学领域的二川浩树（nikawa, hiroki）教授开发。使用怡待可ⓡ除菌喷雾喷洒后，etakⓡ的粘合成分会与抗菌成分进行化学结合，在喷洒过的表面形成一层屏障，抗菌效果可持续1周。

在当前新冠疫情各地反复抬头的威胁下，如何快速有效又安全的消除病毒和细菌一直是消费者特别是有宝宝的妈妈们关注的话题。在卫材于中国实施的消费者调查[1]中发现，有孩子的母亲对于安全性高的卫生产品以及对于抗菌效果的持续性的需求较高。本调查结果显示，有9成以上的母亲每周会使用3-5次具有除菌效果的喷雾产品，在日常清洁工作中，如何持续保护家人及环境卫生成了新的防疫方法之一。

因此，为了满足妈妈们的需求，卫材中国特别推出了怡待可ⓡ除菌喷雾。怡待可ⓡ除菌喷雾不含酒精，因此可用于宝宝用品，有宝宝的家庭也可放心使用。这款产品不仅可以用于消除个人物品上的细菌，还可以用于家居物品。外出前在外套、手套、包袋上喷洒，可以抵御病毒、细菌的靠近，在室内也有助于防止通过手部或物品来扩散病毒、细菌。即便用水或酒精擦拭后仍然有持续抗菌作用，因此如门把手、厨房用品、浴室、厕所等，一瓶喷雾可适用于多种生活场景。预先喷洒，为身边各种各样的物品形成抗菌屏障，阻止病毒和细菌的靠近。

目前怡待可系列产品已经全面在中国上市，除了本次上市的怡待可ⓡ除菌喷雾外，去年底也已经推出怡待可ⓡ卫生湿巾，同时将帮助那些希望远离有害细菌的消费者，保护更多生活场景，改善他们的生活品质。能够去除病毒和细菌、抗菌作用持续1周的“怡待可ⓡ除菌喷雾”为中国的消费者提供了居家预防病毒细菌的新习惯。

[1].调查期间：2021年7月21日～7月29日，调查对象：在中国家有婴幼儿～小学生孩子的20岁～49岁的女性，以及家有初中及高中生孩子的30岁～49岁的男性，合计2,640人。调查方法：网络

卫材株式会社（总部：东京，首席执行官：内藤晴夫，以下简称“卫材”）宣布ceo内藤晴夫于2022年1月27日参加名为“立志于100%消除被忽视的热带病（neglected tropical diseases，简称ntds）”的线上活动，庆祝《伦敦宣言》（消除被忽视热带疾病的国际公私伙伴关系）10周年纪念日。内藤表示，卫材将继续支持消除ntds，实现世界卫生组织（who）去年发布的“2021-2030年ntds路线图”。十周年纪念活动旨在展现《伦敦宣言》十年间取得的成就，确认相关方将继续努力解决ntds的坚定承诺，并加强对《关于ntds的基加利宣言》的支持。《基加利宣言》是《伦敦宣言》的继承，将于2022年6月在卢旺达共和国首都基加利举行的英联邦政府首脑会议（chogm）上公布。

从《伦敦宣言》发布到2020年，公私合作取得了巨大成就。制药业通过提供药物为消除ntds做出了贡献，共有130亿高质量治疗捐赠。43个国家已经消灭了至少一种ntd，6亿人不再需要针对ntds进行防御。尽管取得了这些进展，但仍有超过17亿人受到ntds的威胁。在这次活动中，内藤表示：“我们消除ntds的行动植根于制药公司的基本使命，即向需要药物治疗疾病和拯救生命的人提供药物。在《伦敦宣言》出台后，治疗ntds的药物研发更加活跃，在建立了灵活的监管审批体系的同时，扩大了资金投入，这些都需要利用公司伙伴关系来加速更进一步的创新。利用远程医疗等数字技术有助于确保在社会基础设施不完备的情况下提供医疗保健服务。”

在《伦敦宣言》的帮助下，卫材为消除淋巴丝虫病（lf）一直向世界卫生组织免费生产和供应治疗淋巴丝虫病药物——乙胺卡马嗪片（dec）。迄今为止，卫材在印度的vizag工厂生产20.5亿片乙胺卡马嗪片，已供应给全球29个国家（数据截止至2022年1月）。尽管淋巴丝虫病已经在17个国家被消灭，自2000年以来受感染的人数下降了74%，但在全世界依然有8.6亿人口面临被感染的风险。卫材承诺免费向需要乙胺卡马嗪片的国家提供药品，直到这些国家消灭了淋巴丝虫病。除了供应乙胺卡马嗪片之外，卫材还在开展各种活动，如支持大规模药品管理（mda）、提高疾病意识和改进卫生条件。

此外，卫材还通过与全球研究组织的合作，积极参与ntds的新疗法开发。通过利用全球卫生创新技术基金（ghit基金）和其它基金的资金，卫材正在展开联合开发新疗法，例如：与利物浦热带病医学院和利物浦大学合作开发治疗慢性足菌肿的新疗法，并与被忽视疾病药物协会（dndi）合作开发治疗足菌肿和利什慢病的新疗法。

卫材承诺遵守《基加利宣言》，并加强与全球伙伴的合作，来解决ntds实现ntds 2021-2030年的新路线图。

卫材以“关心人类健康”（hhc）的理念为基础，致力于保障发展中国家和新兴国家人民的健康和福利。一旦这些国家的人民恢复健康，他们就可以进行恢复生产的活动，这将有助于经济发展和扩大中等收入阶层。卫材认为这是为未来创造市场的一项长期投资。卫材积极利用与政府、国际组织、学术界和非营利性私营部门组织，加速开发包括ntds在内的传染病新疗法，并促进改善药物可及性的倡议，例如：大规模药品管理（mdas）和疾病认知活动。通过这些举措，卫材寻求进一步为世界患者及其家属做出贡献，并增加医疗保健所提供的福利。

卫材株式会社（总部：东京，首席执行官：内藤晴夫，下文简称“卫材”）近日宣布，卫材已与roivant sciences ltd.（纳斯达克股票代码：roiv，总部：英国伦敦，下文简称“roivant”）的一家子公司签订许可协议，独家授予roivant试验性抗癌药h3b-8800的全球研究、开发、生产和销售权。h3b-8800（roivant开发代码：rvt-2001）是一种剪接调节剂化合物，由卫材的美国研发子公司h3 biomedicine inc.发现，目前正在作为试验性抗癌药进行开发。

h3b-8800是一种口服可利用的剪接因子3b亚基1（sf3b1）的小分子调节剂，由h3 biomedicine inc.发现。在基于遗传密码的蛋白质合成过程中，剪接可去除蛋白质合成不需要的信使前体rna（mrna）碱基序列的内含子。在多种恶性血液病和实体瘤中均可观察到编码剪接因子的基因突变。sf3b1是特别常见的剪接因子基因突变。^1,2h3b-8800可结合sf3b1，并通过消除对癌症患者mrna剪接的破坏，在临床前模型中表现出明显的抗肿瘤活性。³卫材和h3 biomedicine目前正在美国和欧洲对携带sf3b1突变的骨髓异常增生综合征患者开展一项h3b-8800的i期临床试验。

根据协议条款，卫材将获得h3b-8800的合同预付款、开发和注册里程碑付款，上市后还将根据h3b-8800的销售收入，获得特定比例的特许权使用费。

roivant是一个具有独特商业模式的生物制药公司。roivant建立并发起了多家子公司，合称为“vants”，在不同的治疗领域进行高效的临床开发工作。卫材认为，与roivant签署的本许可协议将有助于推动h3b-8800的价值最大化。卫材将继续加速其基于前沿癌症研究的新药发现，竭力解决癌症患者、患者家庭和医疗服务提供者的各种需求并增加其获益。

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[编者注]

1.关于h3 biomedicine, inc.

h3 biomedicine, inc.是一家总部位于马萨诸塞州剑桥的生物制药公司，专注于利用其集成数据科学、人类生物学和精准化学发现引擎，发现和开发精准肿瘤治疗方法，致力于改善患者生活。该公司成立于2010年12月，是卫材美国制药公司eisai inc.的子公司。h3 biomedicine与卫材株式会社合作，专注于其管线产品的持续长期交付，卫材株式会社负责提供必要的研究资金以及全球化制药公司的功能和资源。

欲了解更多信息，请访问www.h3biomedicine.com。

2.关于roivant

roivant的使命是通过买进因各种因素被束之高阁但仍具有开发潜力的候选药物，并进行加速开发，改善向患者提供的医疗保健产品。roivant通过创造性地构建技术和开发人才，利用roivant平台推出vants——多家灵活且专注的生物制药和医疗技术公司，从而更快地开发新型药物。

欲了解更多信息，请访问www.roivant.com。

1 yoshida, et al. (2011). frequent pathway mutations of splicing machinery in myelodysplasia. nature 478(7367): 64-69. doi: 10.1038/nature10496.

2 seiler, et al. (2018). somatic mutational landscape of splicing factor genes and their functional consequences across 33 cancer types. cell reports 23(1): 282-296.e4. doi: 10.1016/j.celrep.2018.01.088.

3 seiler, et al. (2018). h3b-8800, an orally available small-molecule splicing modulator, induces lethality in spliceosome-mutant cancers. nature medicine 24(4): 497-504. doi: 10.1038/nm.4493.

日本东京和美国马萨诸塞州剑桥市，2021年12月24日-卫材株式会社（总部：东京，ceo：内藤晴夫，以下简称“卫材”）和渤健公司（nasdaq：biib，公司总部：马萨诸塞州剑桥市，ceo：michel vounatsos，以下简称“渤健”）宣布，lecanemab 是一种用于治疗早期阿尔茨海默病(ad)的研究性药物抗β淀粉样蛋白（aβ）原纤维抗体，已获得美国食品药品监督管理局 (fda)的快速申请通道指定。fda于2021年6月授予lecanemab突破性疗法称号。 突破性疗法称号和快速申请通道指定是fda的两个计划，旨在促进和加快新药的开发，以满足那些未被满足的医疗需求中（例如：阿尔茨海默病）治疗严重或危及生命的疾病，并提供与fda频繁互动的机会。

2021年9月，卫材开始根据加速批准通道向fda滚动提交lecanemab的生物制剂许可申请（bla）。bla主要基于2b期临床研究(study 201)的临床、生物标志物和安全性数据，针对早期ad和确诊的淀粉样蛋白病理学和包括三部分（非临床、临床和cmc）的非临床和临床申请已经提交。lecanemab 2b期研究结果表明，在多个临床终点中aβ斑块高度降低并且临床下降持续减少。在研究201中，aβ斑块减少程度与对临床终点的影响之间的相关性进一步支持aβ作为替代终点，可以合理地预测临床获益。

lecanemab clarity ad早期ad的3期临床研究正在进行中，并于2021年3月完成了招募，共有1,795名患者。fda已经同意clarity ad的结果在完成后可以作为验证研究来验证 lecanemab的临床获益。包括来自clarity ad的隐蔽安全数据以支持正在进行的滚动提交。另一项iii期临床研究ahead 3-45正在评估lecanemab治疗临床前ad和淀粉样蛋白升高的参与者以及早期临床前ad和中度淀粉样蛋白的参与者的疗效。此外，卫材还启动了lecanemab皮下给药的i期研究。

阿尔茨海默病是一种严重的、进行性的和毁灭性的疾病，治疗选择很少。卫材和渤健致力于为早期ad患者、他们的家人和等待他们的医疗专业人士带来新的治疗选择。